유전자가위 암치료는 암세포에만 존재하는 돌연변이의 DNA 이중나선을 잘라내 정상 세포에 영향을 주지 않고 암세포만 죽이는 치료법이다. 1세대 유전자가위 ‘징크핑거뉴클라아제’, 2세대 유전자가위 ‘탈렌’에 이어 현재 3세대 유전자가위 ‘크리스퍼(CRISPR)’가 나와 있다.

유전자가위 암치료는 현재 국내외에서 다양한 연구가 진행되고 있다. 지난 11월 10일 미국 과학자들은 크리스퍼 유전자가위로 면역세포를 편집해 암세포를 파괴하는 임상시험에 성공했다고 밝혔다. 안토니 리바스 로스앤젤레스 캘리포니아대 의대 교수 연구팀이 고형 종양이 있는 16명을 대상으로 임상시험을 진행한 결과, 참가자 5명에서 암세포 성장이 멈춘 것으로 나타났다고 국제학술지 ‘네이처’에 공개한 것이다.

국내에서는 지난 2월, 명경재 기초과학연구원(IBS) 유전체 항상성 연구단 단장 겸 울산과학기술원(UNIST) 바이오메디컬공학과 특훈교수 연구팀이 크리스퍼 유전자가위를 이용한 암 치료법 ‘신델라(CINDELA)’를 개발했다고 발표했다. 연구팀은 유전자가위를 이용해 암세포 사멸을 유도할 수 있으며, 쥐 실험을 통해 모든 암에 적용할 수 있음을 확인했다고 밝혔다.

크리스퍼 유전자가위를 이용한 암 치료법은 기업도 시도하고 있다. 미국의 생명공학 기업 카리부 바이오사이언스는 크리스퍼 유전자가위로 면역세포의 유전자를 교정해 암세포를 공격하는 방법을 찾는 연구를 진행한다고 알려졌다.